CML治疗新选择：中国首个自主研发的新型二代TKI——甲磺酸氟马替尼（豪森昕福®）即将上市

来源：中国医学论坛报

2019年10月20日，豪森药业1类创新药、中国首个自主研发的新型二代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI）甲磺酸氟马替尼（商品名：豪森昕福®）上市启动会在上海举行，200余名血液肿瘤领域专家学者出席会议，共同探讨豪森昕福®对中国慢性粒细胞白血病（CML）治疗的推动作用，并就如何早日实现“功能性治愈”提出保障路径。

豪森昕福®用于慢性粒细胞白血病的治疗，2018年7月申报上市，并于当年9月被纳入优先审评程序，目前已通过三合一综合审评，即将获批上市。中国医学科学院血液学研究所副所长王建祥教授在大会致辞中表示，豪森昕福是首个在疗效和安全性上“双向优化”的新型二代TKI，能让CML患者获得更快更深的治疗反应和更少进展，安全性也显著提高，其获批上市后将为医生及患者提供治疗的更优选择。

中国医学科学院血液学研究所副所长 王建祥教授

慢性粒细胞白血病是人类历史上第一种可以通过小分子靶向药物进行有效治疗的癌症，2000年针对CML致病基因的第一代TKI甲磺酸伊马替尼问世后，患者生存期明显延长。苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授指出，伊马替尼的出现让这种恶性疾病变成可控的慢性病，但“美中不足”的是，有部分患者出现耐药或不耐受而使治疗面临障碍，即便已有二代TKI上市，其副作用方面仍引发关注。氟马替尼作为中国CML治疗的最新选择，将填补未被满足的治疗需求空白。

苏州大学附属第一医院血液科主任 吴德沛教授

氟马替尼是在伊马替尼分子结构基础上进行优化设计和修饰，独特机制赋予其强效、高选择性。临床前研究结果表明，氟马替尼抑制野生型及常见突变作用更强，且对伊马替尼耐药的ABL激酶选择性优于常用TKI，“脱靶”现象更少。

由中国医学科学院血液学研究所牵头开展的一项多中心、随机、对照Ⅲ期临床研究结果表明，与伊马替尼相比，氟马替尼一线治疗中国慢性粒细胞白血病慢性期（CML-CP）患者在有效性和安全性方面均优势显著。王建祥教授点评认为，氟马替尼治疗CML-CP的细胞遗传学、分子学反应率更高，能达到更快、更深的分子学反应，疗效卓越；可有效降低中性粒细胞减少、贫血、低磷血症、水肿、肢体疼痛、皮疹等不良事件率，耐受性更佳，同时未出现其他二代TKI特定的不良事件，良好的安全性符合患者的长期治疗需求。今年6月，氟马替尼Ⅲ期临床研究结果在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发布，ASCO血液专场官方总结精确概括该研究结果为“氟马替尼治疗新诊断CML显著优于伊马替尼”，这表明国际权威专家对氟马替尼的疗效和安全性给予高度认可。

慢粒治疗能否再有大的突破，使患者到达停药门槛而更好生活？临床实践发现，部分患者在服用足够时间TKI，且能够实现持续的深度分子学反应（一般公认以MR4.5为标准），就有可能实现无治疗缓解，即功能性治愈。上海交通大学附属瑞金医院血液科主任沈志祥教授谈到，氟马替尼在临床试验中表现出显著优于伊马替尼的早期分子学反应、完全细胞遗传学反应以及深度分子学反应，更有可能推动CML治疗达到无治疗缓解，叩响功能性治愈的大门，豪森昕福®上市后值得期待的显然更多。 

上海交通大学附属瑞金医院血液科主任 沈志祥教授

秉承“服务社会 营造健康”初心使命，豪森药业于2013年打破技术壁垒，首仿上市一代TKI昕维®（甲磺酸伊马替尼），极大提高了用药可及性与可支付性。如今，新型二代TKI豪森昕福®（甲磺酸氟马替尼）即将上市，从仿到创，豪森走出了具有特色的创新升级之路，也践行着对CML患者的持续承诺。会上，豪森药业研发负责人表示，公司将聚焦重大临床需求，加快科技创新步伐，以更多、更新、更好的药品奉献社会，为中国乃至全球患者带来健康“福”祉。